Reparan el código genético para evitar enfermedades

Por Traduccion: Silvia S. Simonetti The Guardian. Especial - Diario Clarín
La técnica, llamada edición del genoma, se usó en ratas para tratar la hemofilia B. Alrededor de 1 de cada 30 mil varones nacen con hemofilia B.

Médicos norteamericanos trataron una enfermedad mortal de la sangre a través de la reparación de fallas en el código genético de un animal vivo. Se trata de la primera vez que se logra una proeza semejante. La nueva técnica, llamada edición del genoma , aumenta la posibilidad de nuevos y poderosos tratamientos capaces de apuntar y reparar los defectos genéticos responsables de una amplia gama de enfermedades que no pueden tratarse con medicamentos.

Para probar su tratamiento, los investigadores trataron a ratones que nacieron con la predisposición de contraer hemofilia B , trastorno de la sangre, hereditario, que destruye la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos. Normalmente, cuando el cuerpo sufre un corte, proteínas llamadas factores de coagulación se combinan con las plaquetas de la sangre para volverla viscosa y formar un coágulo que frena todo sangrado. Pero la gente que nace con hemofilia B tiene un defecto genético que fabrica proteínas de coagulación dejándolos vulnerables a un sangrado excesivo, aún cuando no hayan sufrido una lesión.

En un informe aparecido en Nature , un equipo liderado por Katherine High, del Children’s Hospital de Filadelfia, describe la forma cómo la edición de genoma logró revertir la hemofilia B en ratones , llevando sus tiempos de coagulación de la sangre a normales, casi, sin producir ningún efecto colateral aparente. “La edición de genoma es capaz de lograr resultados significativos desde el punto de vista clínico en animales vivos”, dijo High.

Waseem Qasim, que trabaja en terapias con genes en el Institute of Child Health de Londres, observó: “El concepto de la terapia con genes existe desde hace 25 años, y hasta ahora nos basamos simplemente en agregar copias de genes que son defectuosos. Lo que ellos hicieron, en cambio, fue insertar una copia corregida del gen exactamente en donde debería estar”.